Consorzio TAGTC: la terapia genica mette una marcia in più
È sempre più vicino l’ingresso della terapia genica nei protocolli clinici dopo un lungo periodo di sperimentazione pieno di ostacoli, iniziato circa 25 anni fa. Le collaborazioni internazionali tra università, istituti di ricerca, aziende, hanno accelerato ancora di più lo sviluppo di questa tecnologia che si pone come obiettivo la cura di gravi malattie genetiche.
Il Children’s Hospital Boston è uno dei membri fondatori del Transatlantic Gene Therapy Consortium (TAGTC), un consorzio internazionale nato per favorire un avanzamento più rapido della terapia genica, migliorare la sicurezza dei reagenti, dividere le spese di produzione e implementare nuove procedure sperimentali per i trials futuri indirizzati al trattamento delle malattie rare. L’associazione è stata istituita subito dopo i primi studi clinici di terapia genica sulla X-Scid, una forma di immunodeficienza legata al cromosoma X, che hanno portato gravi effetti collaterali.
Nello specifico, il Consorzio TAGTC si è posto come obiettivo principale quello di aumentare la sicurezza dei vettori virali – i virus che vengono utilizzati per trasportare il gene nelle cellule del paziente in modo da correggere il difetto genetico. Nel caso della X-Scid, il difetto si trova nelle cellule staminali ematopoietiche che formano il midollo osseo.
Il TAGTC ha già avviato le prime sperimentazioni di terapia genica per la X-Scid, reclutando pazienti da Londra, Parigi, Boston, Cincinnati e Los Angeles. Tutti i membri del consorzio hanno già dato un contributo significativo per lo sviluppo del progetto, dividendosi i dati, il lavoro preclinico, i costi di produzione del vettore e il protocollo del trattamento.
I ricercatori del Children’s Hospital Boston credono fermamente che, con questo sviluppo collaborativo internazionale, si possa formare un modello di trial clinico efficace e sicuro per il trattamento delle malattie genetiche rare, che consenta allo stesso tempo di ridurre le spese e di avere accesso ad un maggior numero di pazienti provenienti da tutto il mondo.
Fonte: http://vectorblog.org/2011/04/moving-gene-therapy-into-high-gear/
