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Dall'Univaq una cura per l'osteoporosi autosomica

Brevettato all'Aquila farmaco contro malattia rara delle ossa. Dall'Università è stato dato in licenza a un'azienda britannica e ora è in attesa del via libera per la sperimentazione clinica negli Stati Uniti. È nato in Italia, dove è stato brevettato all'Università dell'Aquila, e ora il primo farmaco contro la malattia rara che rende le ossa compatte come marmo e nello stesso tempo fragilissime è in attesa del via libera per la sperimentazione clinica negli Stati Uniti. «Il progetto è cominciato oltre 15 anni fa, grazie ai finanziamenti di Telethon, della Commissione europea e del ministero dell'Università e della Ricerca, ma solo in un secondo momento ci siamo concentrati su come sfruttare le conoscenze di base che fino ad allora avevamo raccolto sull'osteoporosi autosomica dominante per trovare una cura contro questa malattia rara», ha detto all'agenzia giornalistica Ansa la coordinatrice della ricerca, Anna Maria Teti, del dipartimento di Scienze cliniche applicate e biotecnologiche dell'Università dell'Aquila.

Il brevetto riguarda «piccoli Rna, detti siRNA, che regolano la formazione delle proteine da parte di Rna messaggeri: la loro funzione è riconoscere parti di Rna messaggero inducendone la degradazione, in modo che le proteine non si formino», spiega la ricercatrice. «Nel nostro organismo - aggiunge - un sistema fisiologico garantisce l'eliminazione del tessuto osseo vecchio e danneggiato e lo sostituisce con tessuto osso nuovo, rinnovando lo scheletro fino a dieci volte nel corso della vita». Nel caso della malattia delle ossa di marmo, invece, questo meccanismo non funziona regolarmente perché le cellule che eliminano l'osso vecchio non sono attive. Di conseguenza le ossa perdono la struttura cava all'interno, fondamentale per il regolare sviluppo sia del midollo osseo, ricco delle staminali che garantiscono la rigenerazione di sangue e ossa, sia delle connessioni nervose che l'attraversano. Si manifestano così seri problemi che riguardano la comparsa di fratture ricorrenti e di disturbi ematologici e neurologici. Quando l'osteopetrosi si manifesta in forma grave è spesso curabile con il trapianto di midollo osseo. Ci sono invece forme meno gravi, ma non curabili, nelle quali solo una copia del gene malato è mutata e domina su quella normale, inducendo la malattia. «Abbiamo pensato che progettando un siRna che degradi l'Rna messaggero mutato e lasci intatto quello normale, il paziente avrebbe prevalentemente proteine normali», dice Teti. Sono state così sperimentati molti siRNA fino a trovarne uno che «ha funzionato bene sia nelle cellule sia negli animali». Si tratta però di molecole che si degradano rapidamente e che per essere veicolate nell'organismo devono essere protette. I ricercatori italiani si sono perciò rivolti a un'azienda britannica, la SiSaf, specializzata nella produzione di nanoparticelle. «Ne abbiamo selezionata una che funziona bene sul modello animale della malattia, il brevetto è stato dato loro in licenza e - dice Teti - abbiamo cominciato a considerare la possibilità dello studio clinico». La domanda sarà presentata all'ente americano per la sorveglianza sui farmaci, la Food and Drug Administration, perché negli Stati Uniti c'è un grande gruppo di pazienti affetti da questa forma di osteopetrosi. «Il percorso per la sperimentazione clinica è ancora lungo, ma - conclude la ricercatrice - la cosa interessante che è questa tecnologia si può applicare ad altre malattie con caratteristiche genetiche simili». Read the full article

[maksiov]

My recent #mural “Origins” for #SISAF art festival 2020 with the theme #origins in #Sibiu city #Romania Str.Nicolae Lorga 70 #3dmural #muralism #streetart #urbanart #muralist #alexmaksiov #maksiov #opticalillusion #3dstreetart #3dart #3dillusion #streetartist (at Sibiu, Romania) https://www.instagram.com/p/CD00IcoF6Iq/?igshid=sx6com7l52id

[kevhoney-s]

🇫🇷La coupe du monde à commencé, mais les femmes ne sont pas en reste. Et cela se demontre lors du @sisaf2018 . . 🏍Le sport nous concerne tous, et même si les hommes sont souvent mit en avant, on le voit tel lors des @jeuxolympiques que les femmes se démarquent. . 🧘🏽‍♀️Seul(e) ou en famille, retrouver (comme vu en story, et dans les images suivantes ) quelques exemples de ce qui vous attends. . 🇫🇷Ps:un écran de la fff vous attends pour suivre les match de la coupe du monde. . . . 🌟"Salon international du sport au féminin" (#sisaf )🌟. . 🌟Jusqu'au 17 juin 2018. . 🌟Parc des expositions de La porte de versailles. (à Parc Des Expositions (Paris Expo))

[robertcadar]

Se caută artiști care să picteze fațadele gri la SISAF, ediția a IV-a

Festivalul Internațional de Street ART de la Sibiu anunță o nouă ediție prin care continuă demersul de transformare a orașului într-o galerie de artă stradală, în perioada 2-8 iulie 2018. Etapa de înscriere și selecție a proiectelor pentru SISAF, ediția a IV-a, a început oficial. Primul Tur de Artă Stradală din România, ce cuprinde acum 47 de picturi murale și peste 3.500 metri pătrați de…

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[cristineagoe]

#ortaku #prisoner #door #noir #streetart #dark #graffiti #open #blackandwhite #school #education #highschool #confinement #sisaf #sibiu #romania (at Liceul Teoretic "Constantin Noica", Sibiu)

[kitrakitra]

[newtechpost-blog]

SiSaf is a biotech company based in Northern Ireland and has just recently received an investment of $900,000 to enable the expansion of their R&D team and enable the scaling of their drug delivery technology. The funding was organized by the Irish Technology Leadership Group and implemented through the Irish Innovation Center which is based in San Jose, California and Innovation Ulster Limited.