#vosoritide

[drag-tween]

A parent’s dilemma: what if our son asks ‘why did you try to change me?’

A new drug offered our short-statured son a chance at a longer, less painful life; but it would also alter the visible signs of his condition

[thedeacanedous]

‘Dwarf Pride’ Was Hard Won. Will a Growth Drug Undermine It?

An experimental medication that increases height in children with the most common form of dwarfism has raised hope that it can help them lead easier lives. But some say the condition is not a problem in need of a cure.

https://www.nytimes.com/2020/09/05/world/dwarfism-vosoritide.html

'Orgulho do anão' foi duramente conquistado. Uma droga para o crescimento o prejudicará?

Um medicamento experimental que aumenta a altura em crianças com a forma mais comum de nanismo aumentou a esperança de que pode ajudá-las a levar uma vida mais fácil. Mas alguns dizem que a condição não é um problema que precise de cura.

AUCKLAND, Nova Zelândia - É uma pergunta que muitos pais de crianças com nanismo têm considerado: se um medicamento pudesse torná-los mais altos, eles dariam a eles?

Agora, essa possibilidade está se tornando menos hipotética. Um estudo publicado neste fim de semana na revista The Lancet descobriu que uma droga experimental chamada vosoritide aumentou o crescimento em crianças com a forma mais comum de nanismo para quase a mesma taxa de crianças sem a doença.

O estudo aumentou a esperança de que o medicamento, se tomado ao longo dos anos, possa tornar a vida mais fácil para aqueles com a doença, conhecida como acondroplasia, incluindo a perspectiva distante de aliviar problemas importantes de qualidade de vida, como dores nas costas e respiração dificuldades.

Mas a droga também gerou um debate contencioso em uma comunidade que vê o “orgulho anão” como um princípio duramente conquistado - onde ser uma pessoa pequena é uma característica única a ser celebrada, não um problema que precisa de uma cura.

Semanas antes de seu filho Lachlan nascer, a Dra. Simone Watkins e seu marido descobriram que ele provavelmente tinha acondroplasia, que afeta cerca de um em 25.000 bebês.

Depois de seu nascimento, o Dr. Watkins relembrou, ela e o marido falaram sobre ele: “Nós amamos você. Você é perfeito. Estamos muito felizes por você estar aqui. Você vai ter uma ótima vida. 

Ela agora sente que o vosoritide pode comprometer esse sentimento.

“Quero que ele tenha a melhor vida possível com menos complicações e não seja intimidado e se encaixe na sociedade”, disse Watkins enquanto Lachlan, 2, brincava ao lado dela em uma pilha de travesseiros em sua casa em Auckland, New Zelândia. “Mas também não quero passar a mensagem de que ele precisa mudar.”

A acondroplasia é uma doença genética que interrompe a transição da cartilagem para o osso. Aqueles com a condição têm braços e pernas mais curtos do que aqueles encontrados em pessoas de estatura média, além de definir características faciais. Sua altura adulta é tipicamente um pouco mais de 4 pés. Mais de 80% das pessoas com acondroplasia nascem de pais de estatura média, e uma criança com a doença tem 50% de chance de transmiti-la.

O estudo publicado no The Lancet descobriu que as crianças que tomaram a droga cresceram 0,6 polegadas adicionais em média em um ano, com efeitos colaterais mínimos. Se tomado por muitos anos, o vosoritide poderia produzir um aumento significativo na altura adulta, embora o estudo tenha se limitado a um ano e não aborde essa possibilidade, ou resolva se o medicamento pode aliviar as complicações médicas comuns ao nanismo.

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