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Casimersen
Casimersen カシメルセン; FormulaC268H424N124O95P22CAS1422958-19-7Mol weight7584.4307 FDA 2021/2/25 , Amondys 45, Antisense oligonucleotideTreatment of Duchenne muscular dystrophy Exon-45: NG-12-0064SRP-4045WHO 10354 Casimersen, sold under the brand name Amondys 45, is an antisense oligonucleotide medication used for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in people who have a confirmed…
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Casimersen: il nuovo farmaco per la distrofia muscolare viene approvato
Casimersen: il nuovo farmaco per la distrofia muscolare viene approvato
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara malattia genetica caratterizzata da un progressivo deterioramento e debolezza muscolare. È il tipo più comune di distrofia muscolare. La DMD è causata da mutazioni nel gene DMD che si traduce in un’assenza di distrofina, una proteina presente nelle fibre muscolari. I primi sintomi si osservano solitamente tra i tre ei cinque anni di età e…
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