#terapiagenica

[donporque2026]

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¿Cómo funciona la primera terapia que rejuvenece células humanas?

[jornalo]

Primeiro bebê editado com CRISPR curado de doença hepática aos sete meses

No dia de hoje, um marco significativo foi alcançado na medicina genética com a notícia de que o primeiro bebê editado por meio da tecnologia CRISPR foi curado de uma doença hepática fatal. O caso, que ganhou atenção mundial, representa um ponto de inflexão na utilização da edição genética para tratar condições até então incuráveis. Com apenas sete meses de vida, a criança recebeu um tratamento que corrigiu uma disfunção hepática que ameaçava sua vida, utilizando a revolucionária técnica de edição genética. Essa abordagem inovadora, que emprega a ferramenta de CRISPR, não só abre novos caminhos na medicina como também levanta importantes questões éticas sobre a manipulação genética em humanos.(...)

Leia a noticia completa no link abaixo:

https://www.jornalo.com.br/primeiro-bebe-editado-com-crispr-curado-de-doenca-hepatica-aos-sete-meses

[pascottoblog]

La terapia genica risulta promettente nel trattamento delle malattie rare negli occhi dei topi I risultati indicano che le terapie geniche combinate che agiscono contro molteplici cause di morte delle cellule oculari nei topi potrebbero essere un approccio efficace per il trattamento di persone con retinite pigmentosa e condizioni simili. Secondi uno studio pubblicato su eLife, la terapia genica protegge le cellule oculari dei topi con una malattia rara che causa la perdita della vista, soprattutto se utilizzata in combinazione con altre terapie geniche. I risultati indicano che questa terapia, utilizzata da sola o in combinazione con altre terapie geniche che migliorano la salute degli occhi, può offrire un nuovo approccio per preservare la vista nelle persone con retinite pigmentosa o altre condizioni che causano la perdita della vista. Sono state sviluppate diverse terapie geniche specifiche per aiutare le persone con determinate mutazioni che colpiscono i fotorecettori, ma al momento non sono disponibili trattamenti che sarebbero efficaci per un ampio gruppo di persone con la malattia. Una terapia genica che preservi i fotorecettori nelle persone con retinite pigmentosa indipendentemente dalla loro specifica mutazione genetica aiuterebbe molti più pazienti. Per trovare una terapia genica ampiamente efficace per la malattia, sono state esaminate 20 potenziali terapie in modelli murini con gli stessi deficit genetici degli esseri umani con retinite pigmentosa. La retinite pigmentosa è una malattia lentamente progressiva, che inizia con la perdita della visione notturna a causa di lesioni genetiche che colpiscono i fotorecettori dei bastoncelli, cellule degli occhi che percepiscono la luce quando è bassa. Questi fotorecettori muoiono a causa dei loro difetti genetici intrinseci. Ciò, poi, ha un impatto sui fotorecettori dei coni, le cellule oculari che rilevano la luce durante il giorno, il che porta alla eventuale perdita della visione diurna. Una teoria sul perché i coni muoiono riguarda la perdita di apporto di nutrienti, in particolare il glucosio. #oculisticapascotto C.so Umberto I, Napoli 📲 0815542792 #retinitepigmentosa #terapiagenica (presso Corso Umberto I) https://www.instagram.com/p/COEwzH0FKJl/?igshid=15vvvn5jxw6j0

[nohoraramirez]

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